Geeniteraapia
Geeniteraapia tähendab toimiva geeni sisestamist inimesele, kellel on kahjustatud geen. Euroopa Komisjon on selle meetodi heaks kiitnud ühe konkreetse ravi puhul. Ravim Glybera kasutab viirust, et nakatada lihasrakud toimiva geenikoopiaga. Euroopa Komisjon on andnud Glyberale müügiloa, mis tähendab, et seda võib müüa kogu ELis.
Ühel inimesel miljonist on rasvade lagundamiseks vajaliku lipaasigeeni kahjustatud koopia. Rasv koguneb nende veres; see põhjustab valu ja kõhunäärmepõletikku (pankreatiit). See on eluohtlik. Siiani on ainus viis selle haiguse ohjamiseks väga madala rasvasisaldusega toitumine.
Sellisel viisil kasutatuna on viirus vektor. See tähendab, et see on kandja; geen on sisestatud viiruse genoomi ja viirus kleebib selle inimese rakkudesse. Seda tehnikat nimetatakse transfektsiooniks. See tehnika erineb geenide väljaütlemise tehnikast, mille puhul ei kasutata viirusvektorit.
Geeniteraapia adenoviirusvektori abil. Uus geen pannakse viirusesse, mis seejärel pannakse inimesele. Kui ravi on edukas, toodab uus geen toimiva ensüümi, mis ravib haigust.
Hiina
Hiina oli esimene riik, mis kiitis 2003. aastal heaks geeniteraapia kaubandusliku tootmise. See geeniteraapia on mõeldud pea ja kaela lamerakk-kartsinoomi (HNSCC) raviks - vähk, mida esineb 10% uutest vähivormidest Hiinas. Hiinas on igal aastal 2,5 miljonit uut vähihaiget.
Kaubamärgi Gendicine all müüdav maailma esimene kaubanduslik geeniteraapia kasutab samuti viirust, et sisestada geen inimese genoomi.
Past
Geeniteraapia võimalikkusest hakati rääkima kohe, kui DNA ja RNA roll oli teada. Esimene konkreetne väljaanne ilmus 1972. aastal.
Tulevane
Paljud teised geeniteraapia liigid on katsejärgus. On selge, et tulevase kliinilise meditsiini osaks on sündmuste tsükkel: DNA järjestuse analüüs > defektsete geenide tuvastamine > geenide parandamine geeniteraapia või geenide välja lülitamise abil. Mõnikord esineb probleeme kõrvaltoimetega; need võivad avaneda uuringufaasis. Praegu on olemas andmebaas, kus on loetletud kõik teadaolevad kliinilised uuringud.
Küsimused ja vastused
K: Mis on geeniteraapia?
V: Geeniteraapia on protsess, mille käigus sisestatakse toimiv geen, et asendada patsiendi kahjustatud geen.
K: Millise toote on Euroopa Komisjon geeniteraapia jaoks heaks kiitnud?
V: Euroopa Komisjon on geeniteraapia jaoks heaks kiitnud toote Glybera.
K: Kuidas ravib Glybera geenihäireid?
V: Glybera kasutab viirust, et nakatada lihasrakke geenide toimiva koopiaga, et ravida geneetilist häiret.
K: Mis on lipaasi geen ja miks on see oluline?
V: Lipaasi geen on geen, mida on vaja rasvade lagundamiseks. See on oluline, sest selle geeni kahjustatud koopiad võivad põhjustada rasva kogunemist veres, mis viib eluohtliku pankreatiidi tekkimiseni.
K: Millist tehnikat kasutab Glybera geeniteraapia puhul?
V: Glybera kasutab transfektsioonitehnikat, kus viirusvektor kleebib geeni inimrakkudesse.
K: Mis on viirusvektor?
V: Viirusvektor on kandja, mis kannab geneetilist materjali rakkudesse.
K: Mille poolest erineb transfektsioonitehnika geenide väljaütlemise tehnikast?
V: Transfektsioonitehnika hõlmab viirusvektori kasutamist geeni toimiva koopia sisestamiseks, samas kui geenide välja lülitamise tehnika ei kasuta viirusvektorit. Geeni knockout-tehnika eesmärk on geeni eemaldamine või välja lülitamine.
